Ritka Betegségek

Amire Európa vár

Az Európai Gyógyszerügynökség jelenleg felülvizsgálja ezt a kezelési lehetőséget az európai betegek számára is. Megpróbálja kezelni az óriási médianyomást, valamint a szülők nyomását, hogy ezt a kezelést minél előbb elérhetővé tegyék, mivel a gerinc izom atrófiája nagyon súlyos és gyorsan előrehaladó betegség. Ebben az esetben az idő játszik szerepet a betegek és családtagjaik, valamint az értékelők ellen. Ez a lépés azonban különösen fontos, mivel korábban a kezeléssel kapcsolatban különféle gyanú merült fel a klinikai vizsgálatok helyes lefolytatásával, ill. az eredmények feldolgozása. Végül nem erősítették meg őket, azonban nagyon fontos önállóan értékelni a kezelés hatékonyságát és biztonságosságát. Ez az innovatív kezelések és a gerinc izom atrófiájának világszakértői kezében van az Európai Gyógyszerügynökségnél, amelynek már 20 éves tapasztalata van a ritka betegségek gyógyszereinek értékelésében.

Ahogy a Szlovák Ritka Betegségek Szövetsége látja

A Szlovák Ritka Betegségek Szövetsége információkat kapott a potenciálisan kezelt betegek véletlenszerű kiválasztásáról, hasonlóan az SMA Europe-hoz, vegyes érzelmekkel.

Egyrészt tisztában vagyunk azzal, hogy ennek a kezelésnek nagy orvosi igénye van, nagyra értékeljük, hogy a gyártó hajlandó ingyenes kezelést biztosítani, másrészt egy ilyen megközelítés számos etikai kérdést vet fel.

Az SMA Europe együttműködést ajánlott fel a gyártónak

Ebben az összefüggésben az SMA Europe felajánlotta, hogy a gyógyszergyártóval együttműködve javítja a programot a klinikailag megalapozott, biztonságos, de etikai gyakorlatokkal összhangban.

Ajánlás családoknak

  • Tisztában vagyunk azzal, hogy az SMA kezelést a lehető leghamarabb el kell kezdeni. Ezért javasoljuk az SMA-ban szenvedő gyermekek szüleinek, hogy keressenek szakértőket ebben a kérdésben Szlovákiában (NÚDCH Bratislava, DFNsP Banská Bystrica, DFNsP Kassa), és beszéljék meg velük gyermekük jelenlegi kezelési lehetőségeit.
  • Figyelembe kell venni azt is, hogy ez év közepén egy másik gyógyszergyár bejelentette az SMA-ra vonatkozó innovatív gyógyszer bejegyzésének adatszolgáltatását a korrektorok csoportjából, amelyek azonban szájon át fognak végezni - a betegek számára fájdalommentesen. A betegek szűrése (betegek keresése a kezelőorvosukkal) jelenleg is zajlik Európában, elsősorban az SMA1-gyel, amelyet később kiterjesztenek az SMA2-re is.

A Ritka Betegségek Szlovákiai Szövetsége 9 éve rendelkezik minden ritka betegségben szenvedő beteg jogaival Szlovákiában. Mindenkinél jobban tisztában vagyunk az emberi élet ajándékával. A ritka betegségek súlyos, életveszélyes betegségek, amelyek az Európai Unióban 10 000 emberből legfeljebb ötöt érintenek. Az SMA-val ellentétben legtöbbjük szembesül a hosszadalmas diagnózis vagy a nem létező kezelés problémájával.

Támogatjuk az innovációt és tudjuk, hogy az innovatív gyógyszerek innovatív és merész megközelítéseket is igényelnek. Mindazonáltal minden eddiginél jobban hangsúlyozzuk, hogy az átláthatóságot, az etikát és a szisztémás megközelítést nem szabad elfelejteni, annál is inkább, mivel a gyógyszert még nem engedélyezték Európában.

A betegnek és a kezelésből származó előnyének mindig elsődleges fontosságúnak kell lennie. Minden bejegyzett gyógyszer hatékony és biztonságos. A kérdés kinek szól. A szakértők tapasztalataik, valamint klinikai tanulmányaik és a gyógyszer profilja alapján megpróbálják azonosítani azokat a betegeket, akiknek a legtöbb előnye származik a kezelésből egy adott időben. Természetesen az emberi test egyedülálló, és ezért a megfelelő betegek azonosítására irányuló legnagyobb erőfeszítések mellett is negatívan meglepődhetünk.