Egy 41 millió dolláros klinikai vizsgálatban a köldökzsinórvért autizmus, agyi bénulás és stroke kezelésére használják.
A négyéves Christian Meredith kocka- és műanyag állatokkal játszik egy kis játszótéren az amerikai Duke Egyetem Autizmus- és Agyfejlődési Központjának előcsarnokában. Csak Newman, a kutatási projekt koordinátora tartja őt társaságban, míg Christian édesanyja, Jennifer a szomszéd szobában beszélget a kutatókkal.

megközelítése

Az iroda ajtaja kinyílik, és Christian családjának többi tagja belép az aljára. Öt idősebb testvére van 6 és 14 év között. Apja, Trip Meredith belép a mögöttük lévő szobába.

Christian kiszalad a sarokból, és Chase karjába ugrik. "Hé haver!" - mondja Chase, a testvérek közül a legidősebb. Christian körbejárja a szobát, átölel és megvereget mindenkit.

Christiannál 2 éves korában diagnosztizálták az autizmust. Családja a tennessee-i Nashville-ben él. 2014-ben az egész család Durhambe költözött, ahol a Duke Egyetemen működnek. A cél Christian részvétele volt a Duke Center kutatási programjában, amely a köldökzsinórvér őssejtjeit használja az autizmus, agyvérzés, az agyi bénulás és más agybetegségek kezelésére.

A Marcus Alapítvány, egy atlanti jótékonysági szervezet által nyújtott 15 millió dollár a tervezett ötéves, 41 millió dolláros projekt első két évét finanszírozza Dr. Joanne Kurtzberg vezetésével. Dr. Kurtzberg és Dr. Dawson reméli olyan sejtterápia kifejlesztését, amely potenciálisan helyreállíthatja az agy működését olyan rendellenességekben szenvedőknél, amelyekre jelenleg nincsenek kezelések, és amely közvetlenül megszüntetné a betegség mögöttes tüneteit. Ha a projekt sikeres lesz, a tanulmány további klinikai vizsgálatokhoz vezet, amelyek célja a fogyatékosság mértékének csökkentése és több millió gyermek és felnőtt életminőségének javítása.

Elismerés és könnyek

Christian második születésnapjának közeledtével Jennifer észrevette, hogy beszéde lassan fejlődik. A logopédus elmondta, hogy mely tüneteket kell észrevenni, de megnyugtatta, hogy ne aggódjon túlzottan. Christian még fiatal volt, és a fiúk általában lassabban fejlődnek, mint a lányok. Ráadásul hat gyermek közül a legfiatalabbként nehéz volt beszélnie.

Jennifer saját kutatásokat végzett és meggyőződött arról, hogy Christian valószínűleg az autizmusban szenved. Néhány barát és család megpróbálta meggyőzni az ellenkezőjéről, de úgy érezte, igaza van. A Vanderbilt Egyetemen végzett átfogó értékelés megerősítette a gyanúját.

- Egy pillanatra felismertnek éreztem magam, mert igazam volt.

"De a következő pillanatban sírtam. Amikor rád támad a valóság, azt gondolod: "Mit fogunk most csinálni?"

Új megközelítések finanszírozása

Az Egyesült Államokban körülbelül 2 millió embernek van autista spektrumzavara, ez a tünetek csoportja befolyásolja a társadalmi kommunikációt és viselkedést. A stroke évente átlagosan közel 130 000 embert öl meg az Egyesült Államokban, míg az agyi bénulás jelenleg 764 000 gyermeket és fiatal felnőttet érint. A Marcus Alapítvány régóta érdekli ezeket és más neurológiai rendellenességeket, valamint az őssejtkutatást. Támogatja azokat az orvosbiológiai kutatási projekteket, amelyek új terápiákat hozhatnak olyan rendellenességek számára, amelyekre jelenleg nincs kezelés, és valószínűleg nem lesznek képesek állami finanszírozáshoz jutni.

Projekt Dr. Kurtzberg és Dr. A Dawson egy sor olyan klinikai vizsgálatból áll, amelyek köldökzsinórvér őssejteket használnak körülbelül 390 autizmussal élő gyermek és felnőtt, 100 agyi bénulásban szenvedő gyermek és 90 felnőtt stroke-os kezelésére. Korábbi kutatások alapján az orvosok úgy vélik, hogy a köldökzsinórvér támogathatja az agy diszfunkcionális vagy sérült területeinek helyreállítását.

Hatalmas potenciál

A köldökzsinórvérsejteket az anya vagy a gyermek veszélyeztetése nélkül gyűjtik össze. Eltávolításuk után lefagyaszthatók és tárolhatók későbbi felhasználásra haematopoietikus őssejt-transzplantáció vagy sejtterápia céljából.

Korábbi kutatások dr. Kurtzberg kimutatta, hogy a köldökzsinórvérsejtek csökkenthetik a gyulladást és segíthetnek helyrehozni a veleszületett gyermekkori betegségek okozta agykárosodást. A Duke University publikált tanulmánya azt sugallja, hogy a gyermekek köldökzsinórvéréből származó sejtekkel történő kezelésének hasonló pozitív eredményei lehetnek a hipoxiás ischaemiás encephalopathiában.

Ez az új tanulmány azt vizsgálja, hogy a köldökzsinór vérsejtjeinek ugyanolyan hatása lesz-e autizmus és stroke esetén. Ugyanakkor azt vizsgálja, hogy a kezelés nem csak javítja-e az autizmussal élő gyermekek és felnőttek viselkedését, hanem átalakítja-e az agyi aktivitás mintázatát.

"Az egész program hatalmas potenciállal rendelkezik"

mondja dr. Kurtzberg.

"Az autizmus, a stroke és az agyi bénulás mind olyan neurológiai állapot, amely rontja e gyermekek és felnőttek működését és életminőségét. Ha tovább tudjuk fejleszteni, akkor hatalmas személyes és társadalmi hatása lesz. ”

Dr. Kurtzberg és Dr. Dawson azt a kulcsfontosságú kérdést is megvizsgálja, hogy a köldökzsinórvér jótékony hatása elérhető-e az adományozott köldökzsinórvérrel rendelkező betegek kezelésében, nemcsak a saját őssejtjeikben. Ha lehetségesnek találják, a köldökzsinórvér kezelése nagyszámú rászoruló beteg számára elérhető lehet.

"Mindannyian olyan kezelést szeretnénk, amely ha hatékony, mindenki számára elérhető lesz."

mondja dr. Dawson, aki 2013-ban csatlakozott a Duke Egyetemhez a Pszichiátria és Magatartástudományi Tanszék professzoraként.

Christian Meredith nagy támogatást élvez családjától. Részt vesz egy nagy tanulmányban, amely a Duke kutatói reményei szerint új és hatékonyabb terápiákhoz vezet.

A köldökzsinórvér beadásának folyamata nagyon egyszerű volt. Az orvosok a tasakot körülbelül 70 ml keresztény köldökzsinór vért tartalmazó intravénás hozzáféréshez rögzítették, és hagyták, hogy gravitációval a vállába ereszkedjen. A köldökzsinórvér infúziója nem tartott tovább 20 percnél.

Christian 6 hónap alatt, majd egy év múlva átesik a szükséges ellenőrzéseken, hogy az orvosok értékelhessék előrehaladását.

"Úgy érzem, hogy abszolút nincs hátrány. Csak a fejlődésre van lehetőség. Hogyan szalaszthatta el egy ilyen lehetőséget?