crohn-betegségben

A végbélfisztulák súlyos szövődményt jelentenek a Crohn-betegségben szenvedő betegek számára. Sajnos a jelenlegi kezelés nem segít egyes betegeknél. Idén azonban a végbél körüli sipolyok új forradalmi kezelése következik be őssejtek alkalmazásával, ami Szlovákiában több tucat beteg számára jelent új reményt.

Perianalis fistulák Crohn-betegségben szenvedő betegeknél

A Crohn-betegség az emésztőrendszer bármely részét érintheti a szájüregtől a végbélig. A rektális érintettség a betegek 20-30% -ában van jelen, és tipikusan gennyes csatornák - úgynevezett fisztulák - kialakulásában nyilvánul meg. A sipolyok a végbéltől a végbél körüli bőr felé nyúlnak. Néha elágaznak és elrohannak a távolabbi környezetbe, különösen az ülőrészre, férfiaknál a herék alsó részébe, nőknél a szemérem vagy akár a hüvelybe.

Előfordul, hogy a fistulák elégtelenül kiürülnek, a genny nem ereszt le jól, és gennyekkel teli üreg képződik, az úgynevezett tályog.

A gyulladt fistulák nagyon kellemetlenek, fájdalmasak, és ha tályog alakul ki, lázzal és fokozódó fájdalommal jár a végbélben.

A nyugalmi állapotban lévő sipolyos betegeknél nincsenek nehézségek, vagy gennyes váladék van a végbél körül (foltosodás), ami géz viselését és fokozott higiéniát igényel.

A végbél körüli fisztulát akut stádiumban antibiotikumokkal és gyulladáscsökkentőkkel kezelik, mint például az antiTNF alfa biológiai gyógyszerek infliximab (Remicade, Inflectra, Remsima, Zessly) vagy adalimumab (Humira, Hulio, Hyrimoz vagy Amgevita) vagy azatioprin (Imuran)., Immu).

Ha a gyógyszerek nem működnek, műtéti kezelésre van szükség, általában Seton nevű gumidrenázs bevezetésével vagy a tályog elvágásával.

A kezelés a betegek körülbelül kétharmadánál hatékony. Egyharmadában a fistulák gyulladásos aktivitása a biológia és a műtéti kezelés ellenére is fennáll. Egészen a közelmúltig ezek a betegek választhattak a krónikus nehézségek és a súlyos végbélműtétek, például plasztikai műtét vagy akár a végbél amputációja kimenettel .

A közelmúltban azonban új reményeket támasztottak azok a betegek, akiknek a végbél körül rezisztens fisztulája van, egyetlen őssejt-injekció formájában a fistulába.

Mesenchymális őssejtek

Az őssejtek minden szervben jelen lévő szöveti regeneráció tartalék forrássejtjei. Amikor a sejtek elpusztulnak vagy a szövetek megsérülnek, aktiválódnak, osztódnak és specializálódnak a sérült sejtekben, amelyeket pótolnak. Az őssejteknek köszönhetően a nyálkahártya, a bőr, a sebek vagy a törések meggyógyulnak. Az elmúlt években számos tanulmány feltárta az őssejt-potenciál alkalmazását számos degeneratív betegség kezelésében, mint például a Parkinson-kór, a vértelenségből eredő szervhalál, a degeneratív kötőszöveti betegségek és hasonlók.

Ebben az összefüggésben meg kell jegyezni, hogy több forrás létezik, amelyekből az őssejtek származnak. A klinikai orvostudományban kizárólag a beteg saját őssejtjeit vagy anonim donorok kötőszövetéből nyert őssejteket vizsgálják. Általában kozmetikai műveletekből, például zsírleszívásból gyűjtött zsírszövetből nyerik őket.

Az őssejtek elméletileg beszerezhetők más forrásokból, például az emberi magzatok embrionális szöveteiből vagy a köldökzsinórvérből. Az őssejtek embionális forrását etikátlannak tekintik, és nem használják kutatásban vagy klinikai alkalmazásban. A köldökzsinórvér őssejtjeit szintén még nem használják, mivel ezek általában a donor tulajdonát képezik, és személyének későbbi felhasználására szolgálnak.

Így a klinikai kutatásban és a gyakorlatban kizárólag allogén mezenhimális őssejteket használnak, azaz. az anonim donorok kötőszövetéből kivont és kibővített sejtek.

Kezelés darvadstrocellával (őssejtek)

Az őssejtek sebgyógyulásban betöltött szerepéből adódóan a Crohn-kórban szenvedő betegek rektális fistuláinak kezelésében való felhasználásukat is megkezdték. Az első tanulmányt 2013-ban tették közzé de la Portilla spanyol orvosok és munkatársai, és biztató eredményeket hozott még súlyos fistulák gyógyulásában is. Ezt követte egy nagy tanulmány a világ számos orvosi központjában, amelynek eredményeit Panes barcelonai professzor tette közzé 2016-ban az egyik legrangosabb orvosi folyóiratban, a Lancet-ben. Összesen 212 súlyos végbélfisztulában szenvedő beteget kezeltek ebben a vizsgálatban. A betegek fele standard műtéti kezelést kapott, az őssejtek egyszeri beadásával a szokásos kezelés mellett, a másik fele csak szokásos műtéti kezelést kapott. Az őssejtek kezelése 120 millió sejt beadását jelentette a fistula traktuson keresztül és a fistula belső szájába a végbélben.

Kép. Az őssejtek egyszeri alkalmazása a perianalis fistulára Crohn-betegségben szenvedő betegeknél. (A Mayo Klinika forrásai szerint.)

Míg a csak standard műtéti kezeléssel kezelt csoportban a betegek csak 34% -a javult, addig az őssejtekkel kezelt csoportban 50%, az anti-TNF-vel biológiai kezelést kapottakban pedig a fistulák akár 67% -kal is javultak. A kezelést nagyon jól tolerálták, nem figyeltek meg súlyos mellékhatásokat.

Ezen eredmények alapján tavaly év végén az Európai Gyógyszerügynökség jóváhagyta a darvadstrocel (Alofisel neve) orvosi nevű őssejtgyógyszert a fistulák kezelésére Crohn-betegségben szenvedő betegeknél.

A darvadstrocel elérhetősége Szlovákiában (2019.05.05.)

Jelenleg az idén már folyamatban vannak a gyógyszergyártó első tárgyalásai az egészségbiztosító társaságokkal a szlovák betegek kezelésének megtérítéséről. Mivel ez egy viszonylag drága készítmény, a kezelést szigorú indikációs kritériumok szerint az orvosi szakértők jóváhagyják. Ha biztosítani lehet a költségtérítést, ez lenne az egyik első őssejt-készítmény, amelyet a betegek kezelhetnek Szlovákiában.

Hivatkozások

de la Portilla F, Alba F, Garcia-Olmo D, Herrerias JM, Gonzalez FX, Galindo A. Bővített allogén zsírszármazékokból származó őssejtek (eASC) komplex perianalis fistula kezelésére Crohn-betegségben: multicentrikus I fázis eredményei/IIa klinikai vizsgálat. A colorectalis betegség nemzetközi folyóirata. 2013; 28 (3): 313-23.