17.1. 2020 20:30 A TREND szerkesztősége és más szlovák média szomorú e-mailt kapott a héten. Segítségkérés három kisgyerek számára, akik ritka betegségben szenvednek - gerinc izom atrófiában. Körülbelül 10 000 született csecsemő fokozatosan degenerálja idegrendszerét és gyengíti az izmait. A nem megfelelő gén betegsége gyakran halált eredményez. A gyermekeknek azonban van esélyük a túlélésre. Van olyan gyógyszer, amely nagy valószínűséggel segíthet nekik. Van azonban fogása, több mint kétmillió dollárba kerül, és Szlovákiában nem értékesítik.
A genetikai betegségek kezelése rendkívül költséges. Eddig a gerinc izom atrófiáját elsősorban a Biogen Spinraza-val kezelték. Az ezzel járó költségek tíz év alatt akár négy millió eurót is elérhetnek. A WebMD szerint azonban a gyógyszer csak az emberek 40 százalékán segít.
A legdrágább gyógyszer a világon
A Novartis Zolgensma új reménységgé vált. Egyszer adják be egy hibásan mutált gén korrigálására. Egy adag elegendő, és a gyermek meggyógyulhat. A gyártó szerint azonban a gyermek életének második évére meg kell adni. Egy adag az amerikai piacon van
Olvassa tovább egy TREND előfizetéssel
Nyisd ki a cikket SMS-ben, heti 1,90 euróért, automatikus megújítással.