Egészségügyi és orvosi videó: rákos gyermekek (2021. február)

Biológiai úton előállított T-sejtekkel végzett kísérleti kezelés meggyógyította a 7 éves lány leukémiáját azzal, hogy immunrendszerét "átprogramozta", hogy megtámadja testének rákos sejtjeit.

2012. december 10., hétfő - Egy évvel ezelőtt úgy tűnt, hogy Emily Whitehead, egy intelligens és életerős 7 éves Philadelphia közvetlen halála előtt áll. A fiatal lány egy ideig a betegség agresszív formájával küzdött, amelyet általában más hosszú távú gyógyszerekkel kezelnek. Noha kezdetben a standard leukémia-kezelésre adott választ, Emily továbbra is visszaesett, először 2011 októberében, majd 2012 februárjában.

áttörő

"Azt mondták nekünk, hogy 48 órás döntést hoztunk, vagy megkezdődhetett a szervhiba" - mondta Tom Whitehead, Emily édesapja a filadelfiai Gyermekkórházban forgatott videóban.

Tehát egy kis reménységgel Emily szülei a gyerekek felé fordultak, hogy az orvosok szerint úttörő kezelés a leukémia számára a beteg T-sejtjeinek biotechnológiájú változatának felhasználásával, amelyek egyedi tervezésűek a beteg gyors szaporodására és a leukémia elpusztítására.

A T-sejtek limfociták, fehérvérsejtek, amelyek szerves részét képezik az immunrendszer képességének a B-sejtes leukémia B. elleni küzdelemben. Az Emily T-sejteket úgy tervezték, hogy "utánajárjanak a rákos sejteknek és megölik azokat" - mondta Stephan Grupp, MD, gyermek onkológus. PhD Philadelphia Kórház a videóban.

Amióta Emilyt 2011 áprilisában kórházban kezelték, rákmentes maradt, és leukémiáját teljes remissziónak tekintik. Júniusban tért haza, azóta egészséges és visszatért az iskolába.

"Két ponton ellenőriztük a csontvelőjét a betegség lehetőségére" - mondta Dr. Grupp. - Három hónapig ellenőriztük, és most, hat hónappal a kezelés után, nincs betegsége.

Grupp hozzátette: "Több beteget kell kezelnünk, mint amennyit megértünk, mennyire lehet sikeres."

Az Emily által kapott kezelést, CTL019 vagy CART19 néven ismert, előrehaladott leukémiára fejlesztették ki, amely nem reagál a szokásos kezelésre. Míg a gyermek leukémiában szenvedő betegek túlnyomó többsége reagál a kemoterápiára, Emily azon kis részek közé tartozik, amelyek nem látnak tartós eredményeket, és akiknél a B-sejtek kemoterápiát végeznek.

Az Országos Rákkutató Intézet, az Országos Egészségügyi Intézet részlegének adatai szerint a gyermekeknél a leggyakoribb diagnosztizált rák az akut limfoblasztos leukémia, amely a 15 év alatti emberek 23% -át teszi ki. Az Egyesült Államokban évente körülbelül 30-40 embernél diagnosztizálják ezt a típusú leukémiát.

Valódi remény a gyermekkori rákos betegek számára?

Egyes szakértők továbbra is szkeptikusak a kezelés ígéretével kapcsolatban, amelyet Emily kapott. John Letterio, a Gyermekkórház és a Clevelandi Egyetemi Kórház Gyermekkórházának onkológusa azt mondja, hogy nem biztos abban, hogy a kezelés minden beteg számára sikeres lesz-e. "De néhány beteg esetében a teljes válaszok látása szinte nagyon ígéretes, ami azt sugallja, hogy alkalmazásuk jelentős lesz, és minden bizonnyal sok beteget kezel, ahol nincs más."

A Grupp-szal dolgozó kutatók szerint a T-sejtek kezelését egy ideje fejlesztik. Egy 2011 augusztusában végzett korai klinikai vizsgálatban a krónikus limfocita leukémiában vagy CLL-ben szenvedő 12 felnőtt közül 9-ben a kezelés eredményesnek bizonyult.

De vannak komoly hátrányai. Röviddel a T-sejtek fogadása után Emily súlyosan megbetegedett. A T-sejtek túlaktiválták Emilyt, és a csecsemőt intenzív ellátásra küldték. A Grupp két olyan gyógyszert írt fel az immunválasz megcélzásához, amelyek segítették a T-sejtes terápia toxikus hatásainak semlegesítését, és most Emily teljes gyógyulást ért el.

"Azóta nagyszerű, boldog és egészséges volt, és ősszel visszament az iskolába" - mondta Emily édesanyja, Kari Whitehead egy videóban. "A CART19 valóban az egyetlen lehetőség volt Emily számára, és bár nem voltunk biztosak abban, hogyan fog működni, mert ő volt az első gyermek, mégis úgy éreztük, hogy folyamatba akarjuk állítani - bár ez nem sikerült - adna nekik egy kicsit további információk, és ebből tanulnánk valamit, és segíthetnénk más gyerekeknek. "