Sajtóközlemény megjelent: 2019.1.17
Sajtóközlemény letölthető ITT
Piešťany, Liverpool, Cambridge, 2019.1.17 - Manapság, a gyógyszer hatéves komplex klinikai vizsgálata után nitizinon alkaptonuriában szenvedő betegeknél a kutatás beteg része a Országos Reumatikus Betegségek Pöstyén. A vizsgálat végleges eredményei akkor lesznek ismertek, amikor az összes elemzés 2019 közepén befejeződik, és az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA) benyújtanak egy kérelmet a nitizinon regisztrálására az alkaptonuria kezelésére. Ha jóváhagyják, a nitizinon alkalmazása jelentős visszafordítást jelent e korábban gyógyíthatatlan betegség kezelésében.
A DevelopAKUre projekt keretében végzett klinikai vizsgálat 2013-ban kezdődött a tanulmányban SONIA1, aki kereste a gyógyszer megfelelő adagját, majd később folytatta a négyéves tanulmányt SONIA2. A SONIA2 vizsgálatot három európai központban, a liverpooli Royal Liverpool és a Broadgreen Egyetemi Kórházban, a párizsi Necker - Enfants Malades Paris és a Piešťanyi Nemzeti Reumatikus Betegségek Intézetében végezték. A szlovák betegek mellett a Lengyelország, Magyarország, Hollandia, Németország, Ausztria és Jordánia.
Az AKU-t genetikai rendellenesség okozza, amely fokozatos erőcsökkenéshez, valamint a csontok és a porcok tipikus feketedéséhez vezet. A betegséget ezért fekete csontbetegségnek is nevezik. A projekten belül egy másik szlovákiai munkahelyet és a DevelopAKUre: a Szlovák Tudományos Akadémia Orvosbiológiai Központ Humángenetikai Tanszékének konzorciumának tagját szentelték az alaptonpton genetikájának. Klinikai vizsgálatok során megvizsgálták, hogy a nitizinon megállítja-e egy olyan betegség progresszióját, amely az évek során rendkívül fájdalmas ízületi bomlást és károsodást okozott a szívben, a tüdőben és más szervekben.
"A SONIA1 és SONIA2 vizsgálatok voltak a legátfogóbb klinikai vizsgálatok, amelyeket eddig végeztek az Országos Reumatikus Betegségek Intézetében. Csapatunknak számos problémát kellett leküzdenie, például a betegek kezdeti alacsony hajlandóságát a vizsgálatban való részvételre, egy komplex vizsgálati protokollt és sok logisztikai problémát a külföldről érkező betegek számára. " bemutatja doc. MUDr. Richard Imrich dr., A pöstyéni központ koordinátora és az intézet főigazgatója.
Dr. Nick Sireau, Az AKU Society brit betegszervezet elnöke és ügyvezető igazgatója szerint: „A szlovák csapat munkája kiváló volt. Nélkülük soha nem tudnánk sikeresen lezárni a tárgyalást. Két gyermekem alkaptonuriában szenved, és rendkívül hálás vagyok minden munkámért, amelyet e betegség kezelésének fejlesztéséért tettem. "
A klinikai vizsgálat befejezése alkalmával megszervezi Az Országos Reumatikus Betegségek Intézete, a Reuma elleni Liga és a közelmúltban létrehozott fekete csontklub Alkaptonuria-betegek számára workshop, amelynek célja a betegség okainak és kezelésének legfrissebb tudományos ismereteinek megismerése és a jóváhagyás további lépései. A workshop során az egész csapat meg akar köszönetet mondani a betegeknek, hogy részt vettek egy ilyen igényes vizsgálatban, annak ellenére, hogy felük nem kapta a gyógyszert kontrollcsoportként. E nélkül nem lehetne adatokat szerezni a nitizinon hatékonyságáról és biztonságosságáról, amely szükséges az alkaptonuria kezelésére szolgáló gyógyszer forgalomba hozatali engedélyéhez.
A sajtóközlemény vége
Kapcsolatba lépni:
Országos Reumatikus Betegségek Intézete Piešťany, Nábrežie I. Krasku 4, 921 12 Piešťany, telefon: +421 33 79 69 103, e-mail: [email protected]
Liga a reuma ellen Szlovákiában korszerű betegegyesület az országos műveletekkel. 15 helyi kirendeltsége és 3 speciális klubja van. A Fekete Csontok Klubját 2018-ban alapították a reumatikusok és a gyermekek Klub Kĺbik fiatalabb generációja, a lupus Klub Motýlik és az alkaptonuriában szenvedő betegek számára. A fő célok a reumatikus betegségekben szenvedő betegek segítése, az egészséges életmód népszerűsítése, a családtagok és barátok segítése, a modern diagnosztika és kezelés lehetőségeinek megismertetése, valamint a reumatikus betegségek egészségügyi és társadalmi következményeinek megelőzése terén végzett munka. .
A Fekete Csontok Klubja jelenleg tagtoborzási folyamatban van, ami nagyon nagy kihívást jelent ebben a ritka és még szisztematikusan nem regisztrált betegcsoportban. A klub aktivistáinak, akiknek többségében alkaptonuriát diagnosztizálnak, az a szándékuk, hogy tájékoztassák a nagyközönséget arról, hogy a betegek és a releváns megszakadt gén hordozói bárhol vannak köztünk, és a betegséggel bárki találkozhat. A klub olyan betegeket akar társítani, akik magányosak a diagnózisukkal, útmutatást akar nyújtani minden szlovákiai alkaptonuriában szenvedő beteg számára a hatékony kezelés útján, amelyet megérdemelnek, valamint a ritka betegségben szenvedő betegek más csoportjaihoz. A KČK részese akar lenni annak a növekvő európai hangnak, amely az egyik ritka betegségben szenvedők jogaiért szól.
A DevelopAKUre az EU 7. keretprogramja által finanszírozott kutatási projekt.
A SONIA1 és SONIA2 klinikai vizsgálatok a DevelopAKUre projekt részét képezik.