Négy súlyosan beteg gyermek története folytatódik. Tovább küzdenek a gyógyszerért

Alex, Riško, Alexej, Amélia. 4 súlyos genetikai betegségben szenvedő gyermeket szülei szavai meghatottak. "Szörnyű érzés, amikor tudod, hogy van gyógymód, és nem engedheted meg magadnak." - jegyezte meg Alexeja édesanyja, Andrea Hrušovská. "Ez a gyógyszer sokkal jobb jövőt adhat neki" Alex édesanyja, Brdárska Monika csatlakozott.

súlyosan

A szülők forradalmi drogról beszélnek. Ez egy génterápia. Egy adagolással ki kell javítani a hibás gént. Úgy vélik, hogy végre meglátják gyermekeiket jobban ülni vagy nyelni. Azt mondják, hogy ez a gyógyszer mit tehet egy magyar fiú esetében. "Az a fiú, aki megkapta az innovatív gyógyszert, a múlt héten állt először" magyarázta Amélie Juraj Bartakovics édesapja.

A probléma az, hogy a termékengedélyezés kérdésével az Európai Gyógyszerügynökség csak májusban foglalkozik, amely a gyógyszerkészítmények biztonságosságát és hatékonyságát is fel fogja mérni. "Jelenleg nincs elegendő információ, körülbelül 55 gyermekünk van, akik kezelés alatt állnak. Most már tényleg be kell látnunk, hogy teljesen forradalmi helyzetben vagyunk, ahol nem tudjuk, hogy a szervezet pontosan hogyan reagál 5, 7, tíz évig, vagy hogy a gén olyan sokáig tart, ha nem esik szét, senki sem tudja. A legidősebb gyermekek kilenc évesek. " nyilatkozta az Egészségügyi Minisztérium gyermekneurológiai főszakértője, Miriam Kolníková.

Szerdán mind a négyen szülei reményekkel érkeztek az Egészségügyi Minisztériumba. Új gyógyszerért akarnak harcolni a mai találkozó után is, és folytatják gyűjteményeiket. Megállapodtak velük a gyógyszer Szlovákiában történő alkalmazásának lehetőségéről, ha szponzorokat találnak. - Nem akadályozzuk meg őket ebben. erősítette meg az Egészségügyi Minisztérium szóvivője, Zuzana Eliášová.

A kétségbeesett szülőknek nem sok ideje van hátra. Csak a világ legdrágább gyógyszere mentheti meg gyermekeit

Eddig az orvosok rendelkeznek olyan adatokkal, amelyek szerint a jelenlegi kezelés és a legújabb kezelés hatása összehasonlítható. Ma egy, a betegséget lassító gyógyszert injektálnak a gerincvelőjükbe négy havonta. "Amit szeretnénk ettől a kezeléstől, az az, hogy hosszú távon stabilizáljuk az állapotot anélkül, hogy állandóan kéthavonta kellene injekciókat beadnunk." válaszolta Amélie Juraj Bartakovics apa.

"Miután a gyógyszert regisztrálták, minden lehetséges módon megpróbáljuk a szlovák piacra is eljutni." - mondta Miriam Kolníková, a Szlovák Köztársaság Egészségügyi Minisztériumának szakértője. A gyógyszert azonban a második születésnapig be kell adni, de a legidősebb fiúnak elfogy az ideje, és messze vannak a végső mennyiségtől. "Idén április 20-án kétéves lesz. Jelenleg valamivel több mint 350 000-en vagyunk." értékelte Rišek apját, Filip Balint.

Lehet, hogy a gyógyszergyártó a sorsolás helyett egy szokásos klinikai vizsgálatot választott. "A vizsgálati gyermekeket mind a beteg, mind az orvos törvényesen kezeli. Az orvosnak abban a tekintetben van biztosítéka, hogy amint történik valami, hogy a gyógyszert beadják és komoly mellékhatása van, az orvos fedezi." Miriam Kolníková pontosította.

Általában a génterápiában rejlik a jövő. "Amikor orvost tanítok, mindig elmondom nekik, hogy génkezelésben részesülnek, de rendkívül boldog vagyok, hogy valószínűleg génkezelést fogunk kapni, vagyis - kijavítjuk a gén." tette hozzá Kolníková.

Borzalmas eset a határokon túl. Az anya anyatejjel ölte meg a babát: