Egészségügyi és orvosi videó: széfek (2021. február)

Az FDA új rákellenes gyógyszereket áttekintő tanácsadó testületének tagjai szerint a gyors jóváhagyást túl korán, túl kevés bizonyítékkal adják meg.

2011. február 9., szerda - Az FDA tanácsadó bizottsága szerint az ügynökségnek meg kell követelnie a gyógyszerek azonnali jóváhagyását kérő társaságoktól, hogy legalább egy tanulmányt nyújtsanak be, amelyben összehasonlítják az új gyógyszereket a szokásos terápiákkal, hogy megerősítsék esetüket.

tanácsadói

Az Ügynökség gyorsított eljárásával jóváhagyott gyógyszerek több mint felét egy úgynevezett egykarú vizsgálat alapján oldották meg, ami azt jelenti, hogy nincs bizonyíték arra, hogy a gyógyszer olyan jól vagy jobban működne, mint a már jóváhagyott gyógyszerek.

A rákkal foglalkozó tanácsadó bizottság kifejezetten ülésezett, hogy megvitassa a rákos gyógyszerek gyorsított engedélyezési útjának javításának módjait.

"Szinte nincs olyan helyzet, ahol az [egykarú teszt] megfelelő lenne az emberek számára" - mondta a bizottság leghíresebb tagja, dr. Silvana Martino, a mellrák program igazgatója, a kaliforniai Santa Monica-i Angeles-i Klinika és Kutatóintézet.

Martino "tudatlannak" nevezte az FDA számára a gyógyszerek jóváhagyását egykarú tanulmány alapján, és megjegyezte, hogy a rák világa visszatért egy olyan helyre, ahol hajlandóak vagyunk drogokat fogyasztani, abszolút minimális bizonyítékkal arra, hogy bármit is csinálnak.

A súlyos betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek jóváhagyási folyamatának felgyorsításáról szóló 1992-es törvény lehetővé teszi az FDA számára, hogy olyan gyógyszereket hagyjon jóvá, amelyek "kielégítetlen orvosi szükségleteket elégítenek ki" a helyettesítő végpontok, például a prosztatspecifikus antigénként alkalmazott rákmarkerek szintjének megváltozása alapján ( PSA).

Az FDA gyorsított jóváhagyásának feltétele azonban, hogy a gyógyszergyárak forgalomba hozatal utáni tanulmányokat végezzenek, amelyek igazolják, hogy a helyettesítő végpontok valóban igazolták, hogy a gyógyszer biztonságos és hatékony.

Korábban kedden a testület tagjai és az FDA hat gyógyszergyártó cég képviselőit kérdezték ki, hogy nem fejezték be a nyomonkövetési tanulmányokat, amelyek a gyors jóváhagyás megszerzéséről szóló megállapodás részét képezték.

A marketing utáni tanulmányok kidolgozásában részt vett hat vállalat:

  • Elli Lilly, az Erbituxért (cetuximab)
  • GlaxoSmithKline, Bexxar (tositumomab és jód) és Arranon (nelarabin)
  • Genzim, Clolar (klofarabin)
  • Amgen, Vectibix (panitumumab)
  • Novartis, Gleevec (imatinib-mezilát tabletta)

Noha az FDA hatáskörrel bírságot szabhat ki egy vállalatra, vagy visszavonhatja a gyógyszer jóváhagyását, ha a gyártója nem nyújt be bizonyítékot a gyógyszer működéséről, a keddi ülésen ilyen fenyegetés nem történt.

A kérdés azonban több vitát eredményezett a jobb tanulmányok szükségességéről a rákellenes gyógyszer elérhetővé tétele előtt.

Általánosságban az FDA két randomizált, ellenőrzött vizsgálatot igényel annak igazolására, hogy a gyógyszer a jóváhagyás előtt biztonságos és hatékony, de ez a szabvány gyakran kihagyja az onkológiát.

Bár a testület nem szavazott ebben a kérdésben, egyértelmű volt, hogy a tagok többsége úgy vélte, hogy a gyógyszer forgalomba hozatala egyetlen vizsgálat nélkül, ellenőrzés nélkül nem volt jó ötlet.

A legtöbb vizsgálóbiztos szerint véletlenszerű vizsgálatokat szeretne látni, amelyek minden onkológiai engedély alapját képezik - gyorsítottak és hagyományosak.

"A véletlenszerű, ellenőrzött vizsgálatoknak az alapértelmezett pozíciónak kell lennie minden vizsgálatnál" - mondta dr. Gary Lyman, a Duke Átfogó Rákközpont igazgatója, Durham, NC. "Egyetlen lövéses kísérletekben senki nem végez szolgálatot, az irányítás könnyen elvégezhető."

A testület elnöke rámutatott, hogy a követelmények megváltoztatása késleltetheti a jóváhagyási folyamatot.

"Ha véletlenszerű vizsgálatokra van szükségünk jóváhagyás céljából, akkor hosszabb ideig tart, amíg a gyógyszerek eljutnak a betegekhez" - mondta. Wyndham Wilson, a National Cancer Institute limfóma terápiás részlegének vezetője.

Az FDA-nak nem követnie kell tanácsadó bizottságai tanácsát, de gyakran igen.

Ha az FDA tisztviselője jelzi az ülésen, úgy tűnik, hogy az ügynökség egyetért abban, hogy a gyorsított jóváhagyás szabványa túl alacsony.

"Gyakran kapunk szponzorokat [gyógyszergyáraktól], akik azt mondják:" Mi a legalacsonyabb betegszám és válaszarány, amit igénybe vesz? " " mondta dr. Richard Pazdur, az FDA rákügyi hivatalának igazgatója.