Gracie Gregor mosolyogva ül anyja méhében idősebb nővére, Ryleigh mellett, aki örül, hogy Gracie "nagyon aranyos és kedves". Nem mindig volt ilyen. Néhány évvel ezelőtt a 11 éves Ryleigh félt nővérétől, mert dührohamai voltak.

vérközpont

"A nővérem akkor verte és rúgta körülötte az embereket",

- mondja Ryleigh, hozzátéve, hogy akkor nem lehetett Gracie mellett ülni, mint most.

Gracie autizmussal rendelkezik, amely családja életének szinte minden aspektusát érintette. 2 éves korában diagnosztizálták. Az új tanulmány azonban reményt kínál a gregoriánok és hasonló családok számára.

Gracie egyike annak a 25 gyermeknek, aki részt vett az első ilyen jellegű tanulmányban az Egyesült Államokban, a Durham-i Duke Egyetemen. A vizsgálat célja annak kiderítése volt, hogy a saját, ritka őssejteket tartalmazó köldökzsinórvér átültetése segíthet-e az autizmus kezelésében. Az eredmények nagyon jók voltak - a gyermekek több mint kétharmada javulást mutatott. Jelenleg egy második, több gyermeket bevonó klinikai vizsgálat zajlik. A kutatók remélik, hogy ez új kezelésekhez vezet az autizmussal élő gyermekek számára.

A szkeptikusok szerint még mindig túl sok a megválaszolatlan kérdés, amelyekre számíthatunk. A Duke Egyetem kutatói is egyetértenek abban, hogy még mindig sok a kérdés. A Stem Cells Translational Medicine folyóiratban nemrégiben publikált kezdeti tanulmány biztonsági vizsgálat volt, nem kettős-vak, ezért nem szolgáltat végleges bizonyítékot a pozitív eredményekről. A vizsgálat nyílt volt, ami azt jelentette, hogy az orvosok és a családok egyaránt tudták, hogy köldökzsinór vért adtak.

De A gregoriánusok lányuk eredményeit nagyon sikeresnek tartják. Gracie Gregor drámai javulást mutatott az őssejt-beadás után a Duke Egyetemen. Korábban Gracie-nak dührohama támadt, pl. hosszú sorokban a Disneyland-ben vagy vacsora közben egy étteremben. Amikor a lefoglalás családi kirándulások alkalmával történt, anyja és édesapja azt akarta, hogy a "Gyermekem autizmusban szenvedő" pólók eltereljék az emberek figyelmét elítélésükről. Terápiában ülve Gracie rúgott, sikoltozott, köpött és eltalálta foglalkozási terapeutáját.

"Szörnyű volt megpróbálni odaadni"

, - mondja az anyja. Még a fogmosás vagy a hajfésülés is felzaklathatja.

Ötéves korában enyhe vagy közepesen súlyos autizmusa volt, de mégis megtette szülei szerint a rendellenessége a napi idejük 75% -át elvitte. Miután egy klinikai vizsgálat során Gracie-nek őssejtadagolást végeztek, ez az idő 10% -ra csökkent. Az 1–10 besorolási skálán javulásának értéke elérte a 8–9 szintet. Még egy "rendes" iskolába kezdett járni, ahol jól teljesít. A szülei soha nem gondolták, hogy ez valaha is lehetséges lesz. Korábban Gracie különféle speciális iskolai programokon vett részt, és semmi sem volt alkalmas számára.

A Gracie-ben bekövetkezett változások köldökzsinórvér-transzplantáció következményei, amelyek stimulálják az agyát? Vagy az agya csak úgy érik, hogy felnő? Lehetséges, hogy a szülei öntudatlanul elhatározták, hogy javulnak a lányukkal? Ezeket a kérdéseket a gregoriánok még mindig felteszik. De ezt tudják lányuk átalakulásának kezdete körülbelül hat hónappal a transzplantáció után következett be 2015 januárjában, és azóta is folytatódik. Gracie kedvenc változása édesapja számára az újonnan felfedezett vonzalom. Az ölelések elkerülése helyett most üdvözli őket.

"Akkor egyszerűen rájöttünk. Ez még mindig megmutatja néhány kis különcségét. "

, - mondja az apja Wade Gregory.

"De másrészt azt gondolom, hogy ez erősen feltöltötte a tanulási görbét. Olyan dolgokra késztette, amiket általában nem. "

Anyja hozzáteszi:

"Javult, és hálásak vagyunk érte - akár őssejtek állnak mögötte, akár nem. Különösen hálásak vagyunk a bekövetkezett változásokért. "

Cellák milliárdjai

A Duke Egyetem egyik vezető kutatója dr. Joanne Kurtzberg. Ő vezeti Robertson klinikai és transzplantációs sejtterápiás programját, és együttműködik Dr. Geraldine Dawson, a Duke Egyetem Autizmus- és Agyfejlődési Központjának igazgatója. Mindketten tisztában voltak azzal, hogy nagy szükség van az orvosi fejlődésre az autizmussal élő gyermekek gyógyításában. A Betegségmegelőzési és Megelőzési Központ szerint becslések szerint Amerikában 68 gyermek közül egynek van valamilyen autista spektrumzavar. Körülbelül 30% -uk soha nem tanul meg beszélni, és sok gyermek még mindig viselkedési terápiákkal küzd az alkalmazkodásért. Vannak olyan gyógyszerek is, amelyek javítják az autizmus fő tüneteit.

Az elmúlt két évtized során dr. Kurtzberg örökletes anyagcserezavarral küzdő gyermekeket látott, akiket a korábbi nagy dózisú kemoterápia után köldökzsinórvérrel kezeltek.

"Meg tudtuk mutatni, hogy a köldökzsinórvér-transzplantáció megmenti a haláltól azokat a gyerekeket, akik e betegségekben szenvednek, és javítja a neurológiai kimenetelüket is."

Fokozatosan azon kezdett gondolkodni, hogy a köldökzsinórvér segíthet-e neurológiai betegségekben szenvedő gyermekeken.

Körülbelül tíz évvel ezelőtt laboratóriumában klinikai vizsgálatokat kezdett végezni agyi bénulásos gyermekeknél, amelyek során a szülők köldökzsinórvért raktároztak és pozitív eredményeket láttak. Ezen autista hajlamú gyermekek egy része ezt látta az autista tünetek javultak. Felmerült egy másik kérdés - mi lenne, ha a köldökzsinórvért kizárólag autizmus miatt tesztelnék?

A biztonsági teszt több mint másfél évvel ezelőtt kezdődött. Nem csak azt tapasztalták a köldökzsinórvér biztonságos, de a 25-6 év közötti 25 gyermek 70% -ának javult a viselkedése.

A klinikai vizsgálatba beiratkozott gyermekek évente háromszor utaztak a Duke Egyetemre. Sok teszten mentek keresztül, például autizmus felmérésen, mágneses rezonancia képalkotáson és elektroencefalogramokon, hogy nyomon kövessék agyi aktivitásukat. Az első látogatás során a gyerekek köldökzsinórvér infúziót kaptak. Minden gyermek 1-2 milliárd sejtet kapott, intravénásan beadva a karján vagy a lábán. Hat hónap elteltével, majd egy évvel később a gyerekek visszatértek további értékelési tesztekre.

"Néhány olyan gyerek, aki korábban keveset beszélt, szókincsében és beszédkészségében nagy eredményeket ért el.",

mondja dr. Kurtzberg. Sok gyerek képes volt játszani és értelmes kommunikációt folytatni olyan módon, amire eddig nem volt mód.

"Néhány gyermek kevésbé ismétlődő magatartást tanúsított, mint a vizsgálatban való részvétel előtt."

Dr. - teszi hozzá Dawson

"A tanulmány nagyon biztató volt. Pozitív eredményeket láttunk. Ennek ellenére nem volt összehasonlító csoportja, ami nagyon fontos annak eldöntésében, hogy a kezelés hatékony-e. "

Jelenleg kettős-vak vizsgálatot végeznek, amelynek során a fiatal betegek placebó transzfúzióban is részesülnek, és 165 autizmussal élő, 2–8 éves gyermeket vesznek fel.

A klinikai vizsgálat során a gyermekek köldökzsinórvér infúziót vagy placebót kapnak az első látogatásukkor. Átmennek egy sor értékelési teszten és agykontrollon is. Fél hónappal később második látogatásukkor a gyerekek megkapják a második infúziót a tartalomból, amelyet nem kaptak meg először, és többször átértékelték őket. Az infúziók sorrendje nem ismert. A kutatók még egy évig figyelik őket a viselkedés javulásának jeleire. A tanulmány átmeneti néven ismert, amelyben minden beteg kezelést és placebót kap, de más sorrendben. Ha a tanulmány hasonló eredményeket mutat, mint az első biztonsági vizsgálat, az forradalmasítaná az autizmus kezelését.

"Ha fel tudjuk mérni, hogy a köldökzsinórvér infúzió hatékonyabban javítja-e a társas viselkedést, mint egy placebo, akkor az autizmus jelenlegi kezelése megváltozik.",

mondja dr. Dawson. Dr. - teszi hozzá Kurtzberg,

"Rendkívül bátorítani fogjuk, ha egy második tanulmány kimutatja, hogy az őssejtek segíthetnek az autizmussal küzdő gyermekekben a placebóhoz képest."

Óvatos optimizmus

Bár lelkes az első vizsgálat eredményeiért, dr. Kurtzberg beszél,

"Nem akarjuk megtéveszteni az embereket, és azt állítani, hogy ez működik, még mielőtt végleges bizonyítékunk lenne."

Dr. - teszi hozzá Dawson,

"Azoknak a szülőknek, akik hallottak a köldökzsinórvérről, mint az autizmus lehetséges kezeléséről, fontos tudni, hogy nagyon keményen dolgozunk azon, hogy választ találjunk erre a kérdésre. Még nem értünk oda. "

Dr. Kurtzberg feltételezi, hogy mi történik a köldökzsinórvér beadása után: a köldökzsinórvér bizonyos immunsejtjei átjutnak a vér-agy gáton és megváltoztatják az agyi kapcsolatokat, miközben elnyomják az autizmusban előforduló gyulladást is.

"Elfelejtettem, milyen rossz volt"

Gregor szülei szerint a legjobb befektetés 2000 dollár volt a köldökzsinórvér tárolására. Akkoriban ez csak elővigyázatosság volt, az autizmus diagnózisa három hónappal a lánya második születésnapja után következett be. Ismerik az autista gyermeket nevelő családok kétségbeesését. Nemrég régi házi videókat néztek, ahol Gracie eltakarja a fülét, amikor harmadik születésnapjára elénekelték a "Boldog születésnapot", vagy ahol 2 éves korában nem mutat érzelmet karácsonykor. "Elfelejtettem, milyen rossz volt akkor" - mondja az anyja.

Remélik, hogy a jelenlegi klinikai vizsgálat hasonló sikereket fog bizonyítani, és úttörő kezelést eredményez az autizmussal élő gyermekek számára világszerte.