gyermeknek

A budapesti Bethesda Gyermekkórház Európa legnagyobb SMA (gerinc-izomsorvadás) kezelési központjává vált, miután egy zárt stádiumú koronavírus-járvány közepette két magyar fiú után három szlovák gyermek kezelését vállalta. A magyar kórház elsőként adott tájékoztatást ezekről az eseményekről. A Válasz Online tisztelettel adózik a történet első szlovák nyelvű cikkének a közös előadás előtt.

CEASE SÖTÉT: INGYENES NYOMTATÁSSAL

A bátor harcos, Riško - Richard Balint - négy hónapos volt, amikor szülei észrevették, hogy úgy tűnik, már nem tudja felemelni a lábát. A gyermekneurológus azt mondta nekik, hogy nincs probléma, Richard csak lusta. Ez nem elégítette ki őket. Más orvost kerestek, és kiderült, hogy fiuknak veleszületett genetikai rendellenessége van. Neki, valamint a leghíresebb magyar SMA-gyermeknek, Györök Zentének hiányzik egy olyan gén, amelynek feladata az izmok aktivitását szabályozó idegsejtek táplálása tápláló fehérjékkel. A tápanyaghiányban szenvedők elsorvadnak, a gyermek fejlődése leáll. Akárcsak Tóth Krisztina, Zente édesanyja, aki tavaly Magyarországon volt a világ első és legdrágább kábítószere Magyarországon, és azt állítja, hogy Európában a harmadik legdrágább, mondja, az SMA eredményeként a gyermek teste rongybabává válik . Amikor lábukkal megérintik a földet, betörnek alatta. Nincs mit tartania.

Néhány évvel ezelőtt az ilyen gyermekek 90% -a nem élt kétéves korig. Az izmokra nemcsak mozgáshoz, hanem lélegzéshez és nyeléshez is szükség van.

Riško hét hónapos volt, amikor kiderült, hol a probléma. Szülei az interneten kerestek információkat a betegségről, és rábukkantak egy magyar gyermek történetére. Zentén.

Azonnal írtak Zente édesanyjának, aki kapcsolatban állt 50 szülővel szerte a világon. Nekik is segített. Megmondta, kihez kell fordulni a Bethesda Kórházban. Azt javasolta nekik, hogyan válasszanak jótékonysági célokra, és Riško, mint egy szupermániás pólós Zente, elkezdte a kampányt. Az S betű helyett csak Zenténél volt a nagy piros Z betű és a piros Riško R. Beteg babáról harcosra változott. A szlovákokat megérintette a fiúk sorsa, miközben jelentős összeget kellett összegyűjteni, 2,1 millió dollárt, 1,9 millió eurót. A szülők szerepét még az sem könnyítette meg, hogy nem voltak egyedül a segítségkérésükkel. Magyarországon a Zentem után Levente jelentkezett, akinek a szülei elkezdtek pénzt gyűjteni gyógyszerekre. Szlovákiában azonban nem két, hanem négy SMA csecsemő szülője versenyezhetett egymással az emberek kegyeiért. Ők azonban okosabbak voltak, és együtt kértek segítséget.

Kik vagyunk? 2018 nyarán törölték a második legolvasottabb országos magyar hetilapot, szerkesztősége azonban az újság lemondása után együtt maradt. Válasz (szlovákul: Válasz): Az online újságírók rendelkeznek, az olvasók támogatásával finanszírozzuk a folyóiratot.

Riško most szüleivel pihentet egy különleges szobát Budapesten, a Magyar Református Egyház Gyermekkórházában - a Bethesdában. Gondolom, Szlovákia leghíresebb babája szemekkel ragyog, amikor észrevesz minket, pedig ijesztően nézünk ki a hajunkat és az arcunkat borító steril ruhában. Riško nem fél tőlünk, érdeklődéssel néz ránk. Mi is, mert őszintén szólva a fiúban nincs semmi hősies. A szegény ember csont és bőr, együtt hét kilója lehet, bár majdnem kétéves. De Richard valóban nagyszerű harcos. Ebben nem marad le szüleitől.

Ugyanaz történt Szlovákiában, mint Budapesten. Amikor elkezdtek pénzt gyűjteni, először le kellett győzni az emberek bizalmatlanságát. Rišek apja, Filip Balint szerint ez volt a legnehezebb.

- A változás akkor történt, amikor Riškát Dominika Cibulková, a tenisz korábbi világbajnoka támogatta. A teniszező Zdena Chára, a Boston Bruins jégkorongcsapat szlovák kapitányához fordult, aki az amerikai jégkorongliga NHL-ben játszik.

A jégkorong csapat kapitánya annak az amerikai városnak a színeiben játszik, ahol a világ legdrágább gyógyszerének klinikai kutatásainak központja található - a nevét nem lehet megadni. Könnyű volt megkérdezni: "Valójában egy gyógyszer 2,1 millió dollárba kerülhet?" A válasz az volt, hogy valóban tud és tud segíteni a harcos Rišeknek.

A jégkorongsztár ezt megosztotta Facebook-oldalán, ezzel megerősítve a szülőesemény hitelességét. Januárban kezdték a gyűjtést, és februárban hatalmas mennyiséget értek el. Abban az időben a szlovákok elkezdtek hozzájárulni a kis Alexhez. Nagyon ritka betegség nemcsak a Kassa mellett, Albínovban élő Riškát, hanem a kassai Alexet is érintette. Esetében azonban az orvosok kezdetben azt gyanították, hogy ez nem lustaság, hanem a gerinc problémája. A rehabilitáció során a gyógytornász végül "diagnózist készített", amelyet genetikai teszt is megerősített. Rövid idő alatt két szlovákiai csecsemő ugyanazt a problémát mutatta. Idővel együtt futottak versenyeket, mivel a gyógyszert csak két év alatti gyermekek adhatják.

Rišek családja felvette a kapcsolatot Bostonal, de rossz híreket kapott.

- Ez megmagyarázta: "Riško olyan rossz állapotban van, hogy nem sokáig bírja" - mondja apja. A fiú tüdőgyulladást kapott, arca forró lázzal a kórházi ágyon feküdt. Szlovákia aztán rájött, hogy a fiú igazi harcos. Legyőzte a lázat, a tüdőgyulladást, és a család kapcsolatba lépett a Bethesda Kórházzal, akárcsak Alex szülei. Ekkor jött a hideg zuhany. A magyar gyermekkórház udvarias volt, de elutasította kérésüket.

- Hogyan segíthetünk a külföldről érkező gyerekeknek olyan gyógyszerekkel, amelyek még nem engedélyezettek az Európai Unióban? Hogyan juthat el egy Chicagóban gyártott gyógyszer biztonságosan mínusz 60 fokos állandó hőmérsékleten Budapest felé a koronavírus, a zárt léghatárok miatt? - kinevezi Velkey ​​Györgyöt, a Bethesda Gyermekkórház főigazgatóját a dilemmával.

A kockázatokat nem szemlélteti jobban, mint hogy a Bethesda teljes éves költségvetése 3 milliárd forint. Kevesebb, mint öt gyermek gyógyszerének ára.

Nemet mondtak, de az orvosok nem voltak nyugodtak, mert időközben Zente és Levente szülei beszámoltak minden új mozgalomról, gyermekeik minden apró eredményéről. Az orvosok örültek velük, és a Facebookon megosztott adatok révén reményt adtak a lengyel, szlovén, szlovák, román, iráni, izraeli gyermekek szüleinek, hogy talán még a csecsemőik is kifejlődhetnek, amikor a Bethesda is örökbe fogadja őket. Bostonban a gyermekek kezelése az utazási költségek és a hosszú távú kezelés miatt sokkal többe kerülne, mint Budapesten.

"Újra és újra a kórházban ültünk, és olyan garanciákat kerestünk, hogy ne bukjunk meg, ha problémák adódnak a kezelés során" - mondja Velkey ​​György. - Időközben két magyar gyermeknél láttuk a gyógyszer hatását, megtapasztaltuk örömüket, ahogy fejlődni kezdtek, és egyre inkább úgy éreztük, hogy nem adhatjuk fel. Megesküdtünk, hogy beteg gyermekeket kezelünk, nem utasíthatjuk el kérésüket. Ha újabb akadályok merülnek fel abban a tényben, hogy a külföldiek hozzánk fordulnak, akkor többet fogunk legyőzni.

Végül elfogadták Riška-t.

A szervezési motor Stefka Nóra ügyvéd, a kórház gazdasági igazgatóhelyettese volt, akinek vezetésével problémát problémáról megoldottak. Szükség volt a gyógyszerek biztosításának megkötésére 1,9 millió euró értékben. Engedélyekért folyamodjon, állapodjon meg a gyógyszer nagykereskedelmi céggel, határfelügyelet mellett, a nagykövetséggel és további ezer résztvevővel.

Akkor is úgy érezték, hogy a kis hősök szuper képességekkel rendelkeznek: képesek a szuperszonikus sebességre bírni a hatóságokat. Szentiványi Mátyás, a Magyar Gyógyszerészeti Hivatal (OGYÉI) elnöke a nehézségek megoldását személyes ügyének tekintette, csakúgy, mint Feller Antal, a vezető magyar gyógyszer-nagykereskedelmi Hungaropharma vezérigazgatója. Hajlandók voltak mindenhol segíteni. Egy másik nehézség, de a járvány miatt a késedelmes egészségügyi ellátás felfüggesztése volt Magyarországon. Riško már 100 hetes volt, két év alatt már csak négy hét volt hátra. Szerencsére minden érintett felismerte, hogy nem lehet késleltetni a kezelést - különben a gyermek kétéves kora előtt megkapja a gyógyszert, vagy egyáltalán nem kapja meg.

A szülők nagyon megkönnyebbültek, amikor a felhalmozott összeget átutalták a kórházba. A Bethesda számára azonban nem a célba érkezés, hanem a kezdő lövés volt. Megkezdődött az igazi verseny.

A gyógyszer olyan gyermekek számára adható, akiknek a teste még nem találkozott a gyógyszer génterápiás előkészítéséhez használt vírussal. Furcsán hangzik, de itt a vírusnak - annak egyik része - hasznos funkciója van. Mikroszkópos hordozóként jó génszakaszt vezet be a csecsemő testébe, hogy testük elkezdje termelni az izomsejtek táplálásához szükséges fehérjét, hogy a fiúk regenerálhassák izmaikat. Ha egy gyermek testében jelentős mennyiségű antitest van, akkor immunrendszere elkezd harcolni a vírussal, és a gyógyszer nem adható neki. A szlovák gyermekek vérét Hollandiába kellett szállítani tesztelés céljából, és miután vérmintát vett, 30 napig rendelkezésre állt minden előkészítéséhez. Nem volt könnyű egy járvány sújtotta Európában.

A jó hír Hollandiából érkezett, Chicagóban elkezdtek ampullákat gyártani, súlyuktól függően öt-nyolc edényt töltöttek meg a világ legdrágább cseppjeivel. Időközben Szlovákiában minden előzetes vizsgálatot el kellett végezni, és Rišek magyarországi szállítását mentőautóval kellett felszerelni. Lejla Vendégh, aki Pozsonyban tanult, Bethesdában készült arra, hogy segítsen a kommunikációban, és elmagyarázza, hogy több határon túli magyar alkalmazottjuk szlovákul beszél.

A repülőgép a chicagói repülőtérről 50x50x50 centiméteres speciális hűtőkádakkal, 20 kg szárazjéggel és kiszámíthatatlan értéket tartalmazó ampullákkal szállt fel. Amikor két magyar gyermeknek segítettek, még mindig közvetlenül Budapestre szállíthatták a gyógyszert. Most a repülőgép leszállt Frankfurtban, és onnan ezer kilométert kellett megtenni útközben. A csoda bőrönd közben ampulla hőmérsékleti jeleket küldött a központba. A Hungaropharma Ballai Orsolya és az ügyben személyesen érintett Husztiné Szabó Nóra a futártól várták a megerősítést, hogy a frankfurti székhelyű hajózási társaság kinyitotta a szállítmányt, száraz jéggel megtöltötte és Magyarországra indult. Két határt kellett átlépnie, de mindkettőt koronavírus-járvány miatt lezárták. Három szlovák gyermek miatt az elmúlt három hónapban háromszor tették meg ezt az utat, és csak egyszer kellett öt órát várniuk a magyar határnál, mert elakadt az áruszállítás.

A szülők alig tudták elrejteni idegességüket gyermekeik elől. Ennek oka, hogy a kezelésnek súlyos mellékhatásai lehetnek. A kockázat nagy volt.

Primárka Borbála Mikosová, a kórház igazgatója, a kezelést végző orvosi csapat vezetője elmondja, hogy szakmai szempontból sokkal nehezebb szerepük volt a szlovák gyerekekkel.

- Hónapok óta ismerjük Zentét és Leventét, bántak velünk. Nem ismertünk szlovák gyerekeket, az egyik olyan kicsi volt, amilyennel korábban nem találkoztunk, a másikhoz különleges táplálkozásra volt szükség, mert nagyon lesoványodott.

Két magyar SMA harcos sokkal jobb állapotban volt, mint a szlovák elvtársak: önállóan lélegezhettek, nyelhettek, sőt segítséggel ülhettek is. Rišeknek szondával kellett táplálkoznia. Alexnek nehézségei voltak éjszaka.

Mindez a szlovákiai választások idején történt. Négy SMA-baba vált választási kampány tárgyává. Rišek édesapja az egész időszak alatt hangsúlyozta, hogy a gyermekek élete nem csak a szlovákok nagylelkűségétől függhet, és az államnak, valamint az egészségügyi ellátórendszernek meg kell osztania mind a négy gyermek költségeit.

Alex volt szlovák miniszterelnöke írásban megígérte, hogy az egészségbiztosító fizeti a hiányzó összeget a gyógyszerért. Mi vagyunk a család ismét ragaszkodott a koalícióhoz való csatlakozáshoz, azzal a feltétellel, hogy az SMA-csecsemők kezelését biztosítani kell. Úgy tűnik azonban, hogy a csatát minden gyermekért külön kell megvívni. Csak biztonsággal mondhatjuk, hogy Alex esetében a biztosító társaság 500 000 eurót biztosított a gyógyszerre, és fedezi a budapesti kezelés költségeit is.

Fontos tény, hogy a gyógyszert májusban az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) is bejegyezte, ami jelentősen leegyszerűsíti a kezelés menetét. A csecsemőknek rendben adták a gyógyszert. Azóta Riško hosszú ideig képes megemelni mindkét lábát és karját, és segítséggel ülhet. A fejlécet is tarthatja egy ideig. További nagy feladat a nyelés megtanulása is.

Alex néhány percig tartja a fejét, miután leült az ülésre, és máris fel tudja emelni a jobb lábát, amit a betegség kialakulása óta nem tudott megtenni.

Zente - akinek hét hónapja kapták a gyógyszert - egyedül ülhet, és képes néhány másodpercig állni segítség nélkül.

"Ennyi pénzért repülhetett" - tette hozzá Zente weboldalának egyik kommentátora, feldühítve a fiú fejlődésének rajongóit.

A gyógyszer óriási mérföldkő az SMA-ban szenvedő betegek életében, de ez nem elixír: egy kicsi betegnek keményen meg kell dolgoznia a betegség során elvesztett izmok újjáépítésén.

Minél hamarabb ráérnek, annál hatékonyabb. A regisztrációs könyv szerint azoknak a gyermekeknek a 92% -a tudott önállóan ülni, akik féléves koruk előtt kapják a gyógyszert, és többen is megtanultak járni 14 hónapos korukig.

Így a Bethesda lett a legnagyobb európai központ, és sehol másutt öt gyermeknek nem adtak génterápiás gyógyszert. Tudományos publikációk születnek, amelyeket a gyógyszergyártó referenciapontnak tekint.

Alex édesanyja, Brdárska Monika elmondta:

- Zente és Levente sorsából pontosan tudtuk, mire képes a Bethesda Kórház. Megható, hogy élvezi Alex fejlődését, amelyet számos gesztussal fejez ki nekünk.

Marek Brdárský apját is meglepte a magyar orvosok hozzáállása:

- Nemcsak fiunkról, hanem rólunk is gondoskodnak. Sehol sem kaptunk annyi kedvességet, mint itt - mondja.

- Szeretnék köszönetet mondani a kórház vezetőségének, orvosoknak, nővéreknek szakmai és egyben emberi hozzáállásukért, minden tanácsért és azért, hogy milyen szépen gondoskodnak Riškáról - erősíti meg Filip Balint.

A tisztelet kölcsönös. A főorvost, Mikosovát meghatotta, amikor Alex szülei megkérdezték, nem okoz-e problémát nekik, ha kapcsolatba lépnek más szlovák családokkal.

- Elképesztő, hogy a súlyos terhet viselő szülőknek ilyen emberi értékei vannak: nemcsak önsajnálat nélkül gondoskodnak fiukról, hanem korlátlan odaadással fordulnak más szülőkhöz is, és megosztják velük tapasztalataikat - mondja Mikosová Borbála.

- Európa legnagyobb központjává - a központtá - nem úgy váltunk, mint egy nagy rendelőintézet egyetemi létesítményekkel, hanem mint egy kis egyházi kórház, és ezt mi irányítjuk - teszi hozzá a vezérigazgató. - Nem terveztünk ilyen utat, nagy társadalmi szolidaritást tapasztaltunk, és úgy gondoltuk, hogy ebben is részt kell vennünk. Először segítsen Zentén, majd Leventén, majd szlovák gyerekeken. Még nem tudjuk, mit tegyünk, de a gyógyszer regisztrálása után mindenképpen új időszak kezdődik. Lehetséges, hogy az amerikai gyártó kérésére tanácsokat adunk más európai központoknak, de az is lehetséges, hogy továbbra is nemcsak a magyar és a szlovák gyermekeket kezeljük.

Köszönjük, hogy cikkünket egy önként segítő szlovák tolmácsnak készítetted.