"A kezelést nem lehet megnyerni, az orvosnak pontos kritériumok alapján kell döntenie a kezelésről, a génterápia esetében pedig még szigorúbbak a kritériumok" - mutat rá Tatiana Foltánová a Szlovák Ritka Betegségek Szövetségéből.

gyűjtemények

Szlovákiában jelenleg négy nyilvános gyűjtemény található egy új genetikai kezelésre, amely eddig csak Amerikában volt elérhető. Spinalis izom atrófiában (SMA) szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknek szánják. 2,1 millió dollár (1,9 millió euró) közzétett árával ma a világ legdrágább kábítószere. Az Európai Unióban még nem hagyták jóvá.

Második éve az első és Európában eddig az SMA egyetlen kezelése elérhető Szlovákiában, de nem alkalmas minden ilyen diagnózisú beteg számára. Ezt hivatalosan jóváhagyják, és a biztosítótársaságok is fizetik.

Az ezzel a diagnózissal rendelkező szlovákiai gyermekek szülei az új gyógyszerről a külföldi médiából értesültek, miután a gyógyszergyártó decemberben bejelentette, hogy minden évben 100 adagot adományoz ingyenesen gyermekgyógyászati ​​betegeknek azokban az országokban, ahol a gyógyszer még nincs hivatalosan jóváhagyva. Ez egy olyan eljárás, amelyre gyermekbetegek jelentkezhetnek. A kezelésben részesülő gyermekek megválasztása végső soron a sorsoláson múlik.

Mint Tatiana Foltánová gyógyszerész az interjúban rámutat, minden új gyógyszerhez mindig sok kérdés fűződik.

Miért vélik a szlovák szülők az új gyógyszert gyermekük megmentéseként?

A jelenlegi kezelés nem alkalmas minden olyan gyermek számára, akinek ilyen diagnózisa van. Néhány szülő számára ez a remény, hogy ez az új, Európában még nem regisztrált gyógyszer megfelelő lesz gyermekük számára.

Megértem, hogy ez óriási motivációt jelent minden szülő számára, mert a kezelés alapvetően megváltoztathatja a betegség lefolyását, életét. Egy olyan súlyos beteg gyermek szülője, akinek nincs kezelése, másképp érzékeli a kábítószer kockázatát. Minden nap látja, hogy gyermeke nem érzi jól magát, nem fejlődik és aggódik.

Az új gyógyszert jelenleg csak Amerikában engedélyezik. Mit mondanak a klinikai kutatások eredményei?

A gyógyszerügynökség - jelenleg csak az amerikai FDA, számunkra a jövőben az Európai EMA - jóváhagyása azt jelenti, hogy a jelenlegi ismeretek és a benyújtott adatok szerint a gyógyszert hatékonynak és biztonságosnak tartjuk. A jelenlegi ismeretek nagyon fontosak a ritka betegségek esetében, mert nem ismerjük őket olyan jól, mint a gyakori betegségeket. Nem is olyan régen nem tudtuk az SMA pontos okát vagy a megbízható diagnosztikát. Sokkal kevesebb tapasztalattal rendelkezünk a ritka betegségekről, ezért az SMA-ról is.