tüneteit

Körülbelül 3,5 millió amerikai szenved autizmus spektrum zavarban (ASD). Mindegyikük életük során 2,4 millió dollárt költ kezelési költségekre.

Ezért a tudósok mindent megtesznek annak érdekében, hogy megtalálják a hasznos gyógymódot vagy kezelést. Robert Naviaux kutatásai arra keresték a választ, hogy az autizmus tünetei hogyan és hogyan fordíthatók meg.

Az Egyesült Államok Betegségmegelőzési és Megelőzési Központja szerint 68 gyermekből 1 szenved autista spektrumzavarban. A statisztikák szerint az ASD négyszer gyakrabban érinti a fiúkat, mint a lányokat.

Dr. Wendy Roberts, az autizmus és a neurodevelopmentális rendellenességek integrált szolgáltatásainak orvosi igazgatója szerint jelenleg nincs egyetlen jóváhagyott gyógyszer, amely kezelné az autizmus fő tüneteit.

"Általában ugyanazokat a gyógyszereket alkalmazzuk, amelyeket olyan rendellenességek kezelésére használnak, mint a szorongás vagy a figyelmetlenség, így ha találnánk olyan gyógyszert, amely nagyszámú autizmussal élő gyermeknek és fiatalnak segíthetne, az elképesztő lenne."

Az Egyesült Államok San Diego Orvostudományi Karának orvostudományi, gyermekgyógyászati ​​és patológiai professzora utalt egy olyan gyógyszerre, amely segíthet az ASD-ben szenvedő gyermekeken.

Robert Naviaux a suramint és az ASD-t tanulmányozta

Robert Naviaux, PhD., Az UC San Diego Orvostudományi Karának Mitokondriális és Metabolikus Betegségek Központjának társigazgatója 2017-ben tanulmányt végzett kollégáival egy 100 éves gyógyszer tesztelésére ASD-s gyermekeknél suramin.

Ez a vizsgálat kettős-vak, placebo-kontrollos biztonságossági vizsgálatként kezdődött 10 ASD-s fiúval 5 és 14 év között.

Felük egy infúzióban részesítette a suramint, egy olyan gyógyszert, amelyet 1916-ban fejlesztettek ki az alvási betegség és az onchocerciasis (folyami vakság - például Afrikában a szőrtüszők által terjesztett parazita betegség) kezelésére. A másik 5 fiú placebót kapott.

ASD-s gyermekek kimondták az első mondatokat a suramin infúzió után

A kutatás eredményei figyelemre méltóak voltak. A suramin infúziót kapó öt fiú mind nyelvi, mind társadalmi szempontból javult, korlátozott és ismétlődő magatartást és képességet mutatott a problémás helyzetek kezelésére.

Különös előrelépés volt megfigyelhető az 5 gyermek közül kettőben, akik a suramin infúziót kapták.

Naviaux elmondta: „A vizsgálatban 4 nem beszélő gyermekünk volt, kettő 6 éves és kettő 14 éves volt. A suramint kapó 6 és 14 évesek életük első mondatait az infúziótól számított egy héten belül mondták el. Ez egyetlen olyan gyermeknél sem fordult elő, aki placebót kapott. "

Ezt a megállapítást a gyermekek szülei vették tudomásul, akiknek fel kellett jegyezniük a 6 hetes CGI során a tünetek legalább egy hétig tartó tüneteit.

Az első mondatok kimondása mellett a 14 éves fiú állapota a suramin beadása után jelentősen javult. Az egyik szülő azt mondta: „Az infúziótól számított egy órán belül gyakrabban kezdett kapcsolatba lépni a szobában lévő orvossal és nővérekkel.

Néha nyugodtabbnak tűnt, máskor több érzelmet mutatott. Érdeklődött, hogy bújócskát játszik 16 éves testvérével.

Ilyen még soha nem történt, és a verbális kommunikációban, a társadalmi interakcióban és a suramin-kezelés iránti érdeklődésben nem láttunk ilyen változásokat. A fiunk hat év alatt három év előrehaladást ért el. ”

Sajnos a suramin hatása csak átmeneti volt. A kognitív funkció és a viselkedés megfigyelt javulása a suramin-dózis lejártával eltűnt. A teszt megkezdéséhez azonban ez figyelemre méltó eredmény és bizonyíték volt arra vonatkozóan, hogy a suramin működhet valamilyen szinten.

Mi az autizmus spektrum zavar (ASD)?

Az autizmus spektrumzavarra számos fejlődési rendellenesség jellemző, például kommunikációs és nyelvi nehézségek, ismétlődő magatartás és szocializálódás képtelensége.

Gyermekkorban kezdődik, és serdülőkorban és felnőttkorban folytatódik, az első 5 életévben jelentkező tünetekkel.

Az intellektuális funkcionalitás szintje rendkívül változatos, a mély károsodástól a normák feletti szintig. Az ASD-t egyéb tünetek kísérhetik, például epilepszia, depresszió, szorongás és figyelemhiányos hiperaktivitási rendellenesség (ADHD).

Az Egyesült Államokban az autizmus előfordulása az Egyesült Államokban drámai módon nőtt 2000 óta: 150 gyermekből 1-be 68 gyermekből 1-be. Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) szerint a lehetséges magyarázatok a jobb információ, a diagnosztikai kritériumok kiterjesztése, a jobb diagnosztikai eszközök és a betegség következetesebb jelentése.

Mit jelent ez az eredmény az autizmus által érintett családok számára?

A Naviaux kutatásait kis mintán végezték, és elengedhetetlen, hogy a suramint nagyobb mértékben és sokszínűbb ASD-s emberek csoportjában teszteljék, hogy megerősítsék a korábbi kutatások hatásait.

Naviaux hangsúlyozza, hogy a tanulmány eredményei tévesek lehetnek, mivel a vizsgálati minta rendkívül kicsi volt, vagy mint mondja, talán "a gyógyszerfejlesztés reneszánszába lép - még egy olyan gyógyszer is, mint a suramin, némi reményt kínálhat a jövő életének javítására sok gyermek. ".

Meg kell jegyezni, hogy a suramin nem engedélyezett gyógyszer az autizmus kezelésére. Nem kereskedelmi forgalomban kapható, és komoly veszélyt jelenthet a beteg számára, ha nem a megfelelő dózisban és az ütemterv szerint adják be, és ha nem figyelik a toxicitást és annak szintjét a szervezetben.

Mennyi időbe telik, amíg az orvosok és a tudósok megtudják, mi a felfedezés valódi hatása?

A kutatás felfedezései viszonylag újak, és Naviaux szerint ez a tanulmány nagyon költséges volt. "Nem volt elegendő pénzünk egy nagyobb tanulmány elkészítéséhez.

Még a rendelkezésünkre álló források sem voltak elégek, mert a költségek megnőttek; a tanulmány befejezése érdekében 500 000 dollárral tartoztunk. "

A kutatók azonban továbbra is optimisták és úgy vélik, hogy ezek a kezdeti eredmények további tanulmányokhoz vezetnek.

Naviaux szerint: "A következő 5 évben további öt tanulmányt tervezünk összegyűjteni az FDA számára az összes szükséges adat összegyűjtéséhez, hogy eldöntsük, jóváhagyják-e a suramint az autizmus kezelésére."

Időközben azonban az embereket határozottan figyelmeztetik a suramin engedély nélküli használatára.