A gyermekneurológia vezető szakértője még nem javasol új genetikai kezelést, ezt elsősorban az Európai Gyógyszerügynökség jóváhagyása akadályozza.

jóvá

Az Egészségügyi Minisztérium asztalán két kérelem található, amelyekben a gerinc-izom atrófiában (SMA) szenvedő gyermekorvosok egy új, Szlovákiában még nem regisztrált géngyógyszer beadásának jóváhagyását kérték. Az elkövetkező napokban csatlakoznak hozzájuk további két, ezzel a diagnózissal rendelkező gyermek.

Jóváhagyás esetén nem arról lenne szó, hogy a gyógyszert 1,9 millió euróval térítsék meg az állami egészségbiztosításból, hanem arról a lehetőségről, hogy a gyerekeket bevonják a lottóba egy új kezelésre, amelyben a gyártó a gyógyszer száz adagját szétosztja a díj. Az Egészségügyi Minisztérium addig nem hagyhat jóvá új gyógyszert, amíg azt az Európai Gyógyszerügynökség be nem jegyzi. Azt tanácsolta azonban, hogy ez nem akadályozza meg a szülőket abban, hogy gyermekeket regisztráljanak a lottón.

Nem látnak okot a kezelés megváltoztatására

A csak az Egyesült Államokban jóváhagyott gyógyszer forgalomba hozatali engedély iránti kérelmét már benyújtották az Európai Gyógyszerügynökséghez, de a gyógyszer minőségének, biztonságosságának és hatékonyságának értékelését még nem fejezték be. Ha a gyártó megválaszolja az összes kérdést, akkor a gyógyszert legkorábban 2020 májusában hagyhatják jóvá. Csak ezután hagyhatják jóvá Szlovákiában, ahol a regisztrációs folyamat körülbelül hat hónapot vehet igénybe.

Az Egészségügyi Minisztérium gyermekneurológiai vezető szakértője, Miriam Kolníková egyelőre nem javasolja új gyógyszer beadását. Szerintük a Szlovákiában kezelt gyermekeknél az orvosok kedvező eredményeket látnak az egyidejű kezeléssel kapcsolatban, és klinikai állapotuk javul.

"A betegek egyike sincs kritikus állapotban. Jelenleg kevés adat áll rendelkezésre az új gyógyszerről a jelenlegi jóváhagyott terápiához képest, és tekintettel arra, hogy új típusú kezelésről van szó, meg kell várni az Európai Gyógyszerügynökség véleményét "- mondja a neurológus.

Elmondása szerint jelenleg csak 55 gyermekről állnak rendelkezésre adatok az új gyógyszerről, míg a meglévő kezelés esetében ez már több ezer.

"A gyógyszerrel és a gyermekek állapotával kapcsolatos összes információ kiértékelése után jelenleg nem látok okot a pácienseink kezelési stratégiájának megváltoztatására. Amikor a betegek új kezelésre térnek át, akkor nem várunk jelentős változást a gyermekek egészségében. A rendelkezésre álló adatok alapján mindkét gyógyszer hatása összehasonlítható "- magyarázza a neurológus.

Nem az árról van szó, hanem a biztonságról

Miriam Kolníková szerint nem a magas árak kérdése a probléma